医保谈判再次聚焦SMA（脊髓性肌萎缩症）——患者从“有药可用”到“有药可选”

2021年，国家医保局经过8轮“灵魂砍价”，诺西那生钠注射液从近70万元/针降至3.3万元/针，并被纳入医保。今年1月，医保谈判再次聚焦SMA(脊髓性肌萎缩症)患者。SMA口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，成为中国首个SMA口服疾病修正治疗药物。3月1日起，泉州正式落地执行新医保谈判价格，利司扑兰价格由每瓶6.38万元下降至每瓶3780元，降幅约94.08%。

口服药让患者多一种用药选择

据了解，脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，最常见的是由5号染色体上的SMN1基因缺失或变异所引起。它是2岁以内的婴幼儿致死致残的最主要疾病之一。SMA患者多年来面临确诊难、确诊时间长的问题。由于多数人对于SMA疾病的认知不足，筛查意识不强，导致延误了最佳治疗时间的情况并不少见。

不管是利司扑兰还是诺西那生钠注射液，此前的价格超出绝大部分患者的支付能力，让很多患者望而却步，甚至放弃治疗。如今两种药先后纳入医保，实实在在惠及罕见病小群体，让众多患儿不仅有药可用，也有药可选。

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那么这两种药有何区别?利司扑兰与诺西那生钠注射液在临床疗效上相当。利司扑兰适用于2月龄及以上的SMA患者。作为一种小分子药物，可以通过血脑屏障，作用到中枢神经系统和周围神经系统，全身性增加SMN蛋白水平，从而改善SMA患者的运动功能。对于部分抗拒腰椎穿刺鞘内注射给药的患者，口服给药多了一种选择，也为现有的临床治疗方案提供了更加便利的治疗方案。口服给药方式让居家治疗成为可能，对于居住偏远又不方便去医院就医的患者，有效节约住院、鞘内注射、家庭陪护、往返等经济成本，降低家庭负担。无论用哪种药，对于SMA的患者来说，越早用效果越明显，通过持续用药，患者有望稳定或改善运动功能，重获部分已经丧失的运动能力，延缓病情发展。服药后患儿还需定期随访，判断用药疗效和有无副作用，以便调整下一步治疗方案。