这种“美女病”你了解多少？ 多发性硬化症新药Mayzent获FDA批准

2019年3月26日，Mayzent(siponimod)片剂获FDA批准，用于治疗成人复发型多发性硬化症(MS)，包括临床孤立综合征(CIS)，复发缓解型MS(RRMS)和活动性继发进展型MS(SPMS)。Mayzent是首款获FDA批准的能有效缓解继发进展型多发性硬化症(SPMS)的药物。

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“美女病”的由来

什么是多发性硬化症?国内首部《罕见病诊疗指南(2019年版)》这样描述，称多发性硬化症是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病。MS病变部位多发，大脑、脑干、小脑、脊髓可同时或相继受累，而且累及部位较广泛，反复发作后可最终致残，甚至致死。

据美国国家多发性硬化协会统计，全世界有超过230万人患有此病。目前我国缺乏MS大规模流行病学资料，预计有超过3万名MS患者。MS平均发病年龄为30岁，女性患者大约是男性患者的1.4-2.3倍。因此，让多发性硬化症有了一个别名——“美女病”。

早期症状多样 确诊难

多发性硬化症作为一种罕见病，大众甚至很多医生对其认知程度普遍偏低。由于不同患者症状表现多样(表1)，所以在临床上经常会出现延误诊断。

表1 多发性硬化症常见的临床表现

目前，我国推荐使用2017 年的McDonald 诊断标准对MS进行诊断(表2，表3)。

表2 2017 年 McDonald 多发性硬化诊断标准(复发缓解型多发性硬化)

注：如果患者满足 2017 年 McDonald 标准，并且临床表现没有更好的解释，则诊断为多发性硬化;如有因临床孤立综合征怀疑为多发性硬化，但并不完全满足 2017年 McDonald 标准，则诊断为可能的多发性硬化;如果评估中出现了另一个可以更好解释临床表现的诊断，则诊断不是多发性硬化。*MRI 空间多发证据：2 个或以上典型部位(侧脑室周围、皮层或近皮层、幕下和脊髓)有一个或以上 T2病灶。#MRI 时间多发证据：任何时间 MRI 上同时存在强化和不强化病灶或与基线 MRI 相比，出现新发 T2 或强化病灶

表3 2017 年 McDonald 多发性硬化诊断标准(原发进展型多发性硬化)