依达拉奉对早期肌萎缩侧索硬化患者的疗效

III期研究表明，依达拉奉较安慰剂对于肌萎缩侧索硬化患者的ALS功能评定得分无显著改善。事后分析显示，早期确诊ALS患者比总研究人群表现出更大幅度的疾病改善效果。近日研究人员对上述事后分析进行确证并考察依达拉奉对早期肌萎缩侧索硬化患者的疗效和安全性。

研究参与者为20-75岁，日本ALS严重程度分类1或2级，所有12项ALSFRS-R成绩至少2分，肺活量保留80%以上，根据修订后的El Escorial标准明确或可能的，患病不超过2年的ALS 患者，随机静脉注射60mg的依达拉奉或安慰剂，治疗进行6轮共24周。研究的主要终点是24周ALSFRS-R分数变化。

经过筛选共137人参与研究，69人进入依达拉奉组，68人进入安慰剂组。依达拉奉组68人以及安慰剂组66人进入最终的有效性分析。研究发现，依达拉奉组ALSFRS-R分数变化为-5.01分而安慰剂为-7.50分。依达拉奉组表现出优势，组间最小均方差2.49(SE 0.76， 95% CI 0.99-3.98; p=0.0013)。

依达拉奉组报告了58起(84%)不良事件，安慰剂组报告了57起 (84%)，其中11名(16%)依达拉奉组以及16名(24%)安慰组患者发生严重不良事件，其中依达拉奉组1人以及安慰组4人因不良事件终止试验。

研究表明，依达拉奉对早期ALS患者表现出较好的疗效，可以有效减缓早期肌萎缩侧索硬化病情发展。