诺华多发性硬化新药在中国获批上市

12月21日，国家药监局官网公示，由诺华公司(Novartis)提交的抗CD20单抗奥法妥木单抗注射液(ofatumumab)上市申请已经获得批准，用于治疗成人复发型多发性硬化(RMS)，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。

奥法妥木单抗是一款靶向CD20的全人源单抗新药，它通过与B细胞表面的CD20结合，达到从血液循环中清除B细胞的效果。该药物于2009年首次被FDA批准治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)，通过静脉输注给药。根据公开信息，该药物最先由葛兰素史克(GSK)和丹麦Genmab公司开发，诺华几年前获得该药物的相关权利。经过诺华多年的临床开发，FDA于2021年8月批准奥法妥木单抗的新适应症：作为一种皮下注射药物，治疗复发型成人多发性硬化患者，包括临床孤立综合征、复发/缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。

值得一提的是，奥法妥木单抗于今年8月刚获得美国FDA批准上市，治疗复发型多发性硬化成人患者，该产品以每月一次皮下注射的给药方式，患者可在家中自我给药。

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值得关注的是，奥法妥木单抗用于治疗多发性硬化与之前批准治疗CLL的给药方案和给药途径不同。据悉，研究团队专门为多发性硬化适应症设计的给药方案，在治疗结果中发挥着关键作用。根据诺华早前发布的新闻稿，奥法妥木单抗是首个可通过Sensoready自动注射笔让患者在家中每月自我注射一次的B细胞靶向疗法，为患者对疾病的管理提供了便利。

在3期临床试验ASCLEPIOS I和II中，研究人员比较了奥法妥木单抗与对照组治疗RMS成人患者的安全性和有效性，研究主要终点为截至研究结束时的年复发率(ARR)。结果表明，奥法妥木单抗与对照组疗法相比，显著降低患者ARR和确认的残疾加重，减少活动性或新发的脑损伤。数据显示，与活性对照组相比，奥法妥木单抗在两项试验中分别使MS患者的ARR降低50.5%和58.8%。而且，它的安全性与此前的2期研究数据保持一致。这两项研究结果于2021年8月发表于《新英格兰医学杂志》上。

此外，诺华还在一项2期研究中确定了Sensoready自动注射笔在RMS患者中皮下注射奥法妥木单抗的生物等效性。

2020年，诺华在中国递交了奥法妥木单抗的进口新药上市申请，并被纳入优先审评，适用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发/缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。

多发性硬化(MS)是中枢神经系统的一种慢性疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS进展会导致身体机能和认知功能损失增加。MS有三种主要类型：复发缓解型MS，继发进展型MS和原发进展型MS。在全球范围内，约有230万MS患者，大约85%的MS患者最初被诊断为RMS。