全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液在中国上市

日前，渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®)在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA) 治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步，也迎来了中国SMA诊治中心联盟的成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。

分享健康资讯、传播医学知识、探索生命奥妙、找寻养生之道、邀请名家讲解、解答患者疑难，河北现代医学研究所咨询热线：0311-85666133 微信号zjzx1151591580、QQ号1151591580

“诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，该药物的快速获批体现了中国政府对于罕见病临床急需用药的重视。“渤健公司亚太区总裁温浩基先生表示。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型(SMA I型)的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

长期以来，SMA在中国的诊治存在诸多挑战，包括疾病知晓程度低，接受神经肌肉病专家诊治和基因检测的渠道少，缺乏有效治疗药物，患者缺乏规范化长期随访、管理等。这些挑战严重阻碍了我国SMA诊疗的发展，也让SMA患者及家庭面临困境。

在诺西那生钠注射液批准之前，SMA无有效治疗手段，疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。2018年7月，国家药品监督管理局宣布对在监管体系完善的国家和地区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。

2019年2月，国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液用于治疗5q SMA。5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液的正式上市，标志着SMA在中国不再是一种“无药可医”的罕见病。“诺西那生钠注射液拥有SMA领域最大的临床研究数据，这些临床发现支持诺西那生钠注射液治疗在各类型SMA患者中的有效性和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。”中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院王艺教授表示：“这些改善为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望。”